Renée Maas

394 Appendices DEEL III: ALGEMENE DISCUSSIE EN SAMENVATTING In hoofdstuk 13 plaatsen we de bovengenoemde bevindingen in methodologisch, mechanistisch en klinisch perspectief. We gebruiken de kennis van hartontwikkeling voor de stimulatie van celdeling en verbetering van maturatie in hiPSC-CMs om beschadigde harten te herstellen. Ten tweede bespreken we voorbeelden van hartspiercel modellen die gebruikt worden om pathofysiologische en moleculaire mechanismen van genetische cardiomyopathieën te kunnen bestuderen. Daarnaast behandelen we de momenteel onbeantwoorde vragen over welke triggers ten grondslag liggen aan het ontstaan van pathologische kenmerken in PLN-R14del cardiomyopathie. Tot slot bespreken we of hiPSC-CMs geschikt zijn voor het selecteren van de beste therapeutische optie om genetische cardiomyopathieën te genezen. We concluderen dat er meer standaardisatie, kwaliteitscontroles en algoritmen nodig zijn, evenals duidelijke richtlijnen voor het ontwerpen en uitvoeren van therapeutische screenings, voordat er een definitieve beslissing genomen over de beste therapie. Dit proefschrift vat vijf jaar translationeel hiPSC-CM onderzoek samen, waarna we kunnen concluderen dat dit proefschrift bijdraagt aan de ontwikkeling van 'miniharten' die een verbetering geven om cardiomyopathieën te voorspellen, voorkomen en te genezen bij mensen die we zo hard proberen te helpen - de patiënten.

RkJQdWJsaXNoZXIy MTk4NDMw