227 A Resumen para público no científico RESUMEN PARA PÚBLICO NO CIENTÍFICO Objetivos de la tesis y tema principal El objetivo principal de esta tesis es establecer diferentes modelos in vitro e in silico para la caracterización y estudio de dos enfermedades que afectan a los peroxisomas (malnutrición y deficiencia de la acil-coenzima A deshidrogenasa de cadena media (MCADD, por sus siglas en inglés)). La célula y los peroxisomas Las células eucariotas (aquellas que se encuentran en humanos, animales y plantas) están compuestas por diferentes compartimentos. Estos pueden separarse, a grandes rasgos, en núcleo, citoplasma y orgánulos. Cada una de estas partes de la célula tiene funciones indispensables para su supervivencia y función. Se sabe que existen diferentes enfermedades que afectan a distintas partes de la célula, impidiendo su funcionamiento y/o supervivencia. En esta tesis, me centro en un orgánulo conocido como peroxisoma. Los peroxisomas se encuentran en la mayoría de las células eucariotas y presentan un gran rango de funciones entre las que se incluyen el metabolismo de especies reactivas de oxígeno (ROS) y nitrógeno (RNS), síntesis de plasminógeno, síntesis de ácidos biliaries y metabolismo de ácidos grasos de cadena larga, muy larga y ramificada. En esta tesis, me he centrado principalmente en estudiar el metabolismo de ácidos grasos. Modelos in vitro e in silico Antes de continuar, es indispensable familiarizarse con los términos in vitro e in silico y cómo interpretarlos en el ámbito de la biología. Los modelos in vitro, son aquellos que se realizan fuera del organismo vivo, pero utilizando un entorno que imita las condiciones de la naturaleza como, por ejemplo, el uso de células en cultivo. Para ello, las células se mantienen a 37°C en presencia de factores de crecimiento, proteínas y nutrientes indispensables para su crecimiento. Estos modelos de células (de hígado, intestino, cáncer, etc.) son comúnmente denominados como modelos in vitro. Estos modelos celulares se pueden utilizar para estudiar diferentes enfermedades o exposición a fármacos. En esta tesis, he desarrollado, en colaboración con otros científicos, dos modelos in vitro; uno para estudiar la malnutrición, y otro para estudiar la deficiencia de acil-coenzima A deshidrogenasa de cadena media (MCADD). Nuestros modelos in vitro están basados en el uso de organoides, que son
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